درمان یك اختلال نادر دوره كودكی با كمك سلول های برنامه ریزی شده
پژوهشگران آمریکایی در بررسی جدید خود دریافته اند که شاید به کارگیری سلول های برنامه ریزی شده طی یک روش ژن درمانی، بتواند به درمان یک اختلال نادر دوره کودکی کمک نماید.
به گزارش دیجیتالر به نقل از ایسنا و به نقل از نیوزوایز، شاید یک روش جدید ژن درمانی بتواند به کودکانی که با یک اختلال ژنتیکی نادر معروف به "کمبود AADC" یا (AADC deficiency) متولد می شوند، کمک نماید.
این اختلال ژنتیکی، ناتوانی های شدید فیزیکی و رشد را به همراه دارد. این پژوهش که به سرپرستی پژوهشگران "مرکز پزشکی وکسنر دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University Wexner Medical Center) و "دانشکده پزشکی دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University College of Medicine) انجام شده است، برای افرادی که با بیماری های ژنتیکی صعب العلاج زندگی می کنند، امیدبخش است.
این پژوهش، یافته هایی را در مورد انتقال هدفمند ژن درمانی به مغز میانی عرضه می دهد که با هدف درمان اختلال نادر کمبود AADC در کودکان صورت می گیرد. این اختلال با کمبود تولید "دوپامین" (Dopamine) و "سروتونین"(Serotonin) مشخص می شود.
تنها حدود ۱۳۵ کودک در سرتاسر جهان شناخته شده اند که فاقد آنزیم تولیدکننده دوپامین در سیستم عصبی مرکزی هستند. این آنزیم، سوخت مسیرهایی را در مغز تأمین می کند که مسئولیت عملکرد حرکتی و احساسات هستند. کودکان بدون این آنزیم، کنترل عضله را از دست می دهند و معمولاً نمی توانند صحبت کنند، بدون کمک دیگران غذا بخورند و حتی سر خویش را نگه دارند. همینطور آنها از حمله های تشنج مانند معروف به "oculogyric crises" رنج می برند که می تواند ساعت ها طول بکشد.
دکتر "کریستف بانکیویچ"(Krystof Bankiewicz)، از پژوهشگران این پروژه اظهار داشت: نکته قابل توجه این است که این حمله ها، اولین نشانه هایی هستند که بعد از ژن درمانی ناپدید می شوند و هیچگاه بازنمی گردند. خیلی از بیماران در ماه های بعد، بهبودهایی را در تغییر زندگی تجربه می کنند. بیماران نه تنها خندیدن را آغاز می کنند و روحیه آنها بهبود می یابد، بلکه خیلی از آنها می توانند صحبت کردن و راه رفتن را آغاز کنند. بدین ترتیب، آنها به جبران زمان هایی می پردازند که طی رشد طبیعی خود از دست داده اند.
ژن درمانی هدفمند در هفت کودک چهار تا ۹ ساله، به بهبود چشم گیر نشانه های بیماری، عملکرد حرکتی و کیفیت زندگی آنها انجامید. شش کودک در "بیمارستان کودکان UCSF Benioff" در سانفرانسیسکو و یک کودک در مرکز پزشکی وکسنر تحت درمان قرار گرفتند. بانکیویچ افزود: این روش درمانی، در درمان کمبود AADC و سایر اختلالات مشابه، امیدبخش است.
پژوهشگران طی ژن درمانی، ویروسی را به نواحی مورد نظر در مغز بیماران تزریق کردند که با DNA خاصی برنامه ریزی شده بود. این تزریق، بسیار آهسته انجام می شود چونکه جراحان، نحوه انتشار آنرا با کمک ام.آر.آی کنترل می کنند.
پژوهشگران باور دارند که از همین روش ژن درمانی میتوان برای درمان سایر اختلالات ژنتیکی و همینطور بیماری های شایع عصبی مانند پارکینسون و آلزایمر بهره برد.
آزمایش های بالینی بیشتری درحال انجام شدن هستند تا این روش در سایر افرادی که با بیماری های عصبی ناتوان کننده و صعب العلاج دست و پنجه نرم می کنند، مورد بررسی قرار بگیرد.
این پژوهش، در مجله "Nature Communications" به چاپ رسید.
منبع: دیجیتالر
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب